Dużo wcześniej niż badania kliniczne, były prowadzone badania obserwacyjne. Stały się one niejako badaniami pierwotnymi. Nie należy przy tym błędnie interpretować zagadnienia badań pierwotnych, ponieważ nadal są one szeroko prowadzone w medycynie. Badania obserwacyjne to nic innego, jak bierne obserwowanie grupy osób wybranej z szerszej populacji, nie mając jednocześnie wpływu na to, na jakie osoby w grupie działa rozważany czynnik. Najczęściej ów badania wykorzystuje się do oceny czynników ryzyka, czynników prognostycznych, jak i w każdej innej sytuacji, w której jest niemożliwe, nieetyczne lub po prostu zbyt drogie przeprowadzenie badania klinicznego.

Organizacja badań obserwacyjnych

Wyróżnia się dwa rodzaje badań obserwacyjnych. Są nimi retrospektywne badania i prospektywne. Pierwsze z nich, czyli retrospektywne dotyczą przeszłości, co wskazuje nam już ich nazwa. Ów badania ograniczają badacza do analizowania dostępnych danych, ponieważ w głównej mierze bazują na stworzonej już wcześniej dokumentacji medycznej. Drugi rodzaj badań, prospektywne, odnosi się do przyszłości. Pozwalają one na dokładne i szczegółowe zaplanowanie przebiegu całego badania, a mianowicie czasu jaki przeznaczony będzie na jego trwanie, zakresu gromadzenia danych, jak również wszystkich szczegółów, których nie sposób ustalić w przypadku retrospektywnych badań.

Różnice i podobieństwa z badaniami klinicznymi

Zarówno badania kliniczne, jak i badania obserwacyjne i w zasadzie każde inne badania należy w odpowiedni sposób przygotować, przeprowadzić, zinterpretować, a następnie przeanalizować otrzymane wyniki. Oceny stopnia ich wiarygodności są zarówno w badaniach obserwacyjnych, jak i klinicznych bardzo podobne. Mówiąc w skrócie, są one intuicyjne i zdroworozsądkowe, w dużej mierze. Warto podkreślić, że realizacja badań obserwacyjnych, w porównaniu do badań klinicznych są o wiele łatwiejsze i tańsze do przeprowadzenia, dzięki czemu można je przeprowadzić nie tylko na małej, ale również na bardzo dużej grupie pacjentów. Inną różnicą jest dostęp do dodatkowych informacji. Badania retrospektywne i prospektywne wnoszą do badania dodatkowe informacje, gdyż badania kliniczne dzieją się tylko tu i teraz. Oceniając wiarygodność obu rodzajów badań obserwacyjnych, warto zwrócić uwagę na opis oraz obecność grupy kontrolnej, bardzo podobne postępowanie oraz środek oceny zakładanego efektu w dwóch grupach respondentów, którzy kończą oba badania.

Zadaniem farmacji rozumianej jako przemysł produkcji leków jest oczywiście dostarczanie na rynek medykamentów, które będą pozwalały na leczenie chorób dotykających wszystkich ludzi. Jest to sytuacja idealna, która w realnym świecie zaistnieć nie może, ponieważ zasoby firm farmaceutycznych są drastycznie ograniczone, a poszukiwania leków to droga po omacku. Dlatego niezbędne jest ustalanie tutaj priorytetów, w czym pomagać mogą badania epidemiologiczne.

Podologia czy nefrologia?

Badania dla farmacji zazwyczaj mają odpowiedzieć na pytanie, jaki problem w ciągu kilku czy kilkunastu lat będzie najpoważniejszym wyzwaniem dla lekarzy i ich nieodzownych towarzyszy – farmaceutów. Czasami odpowiedź na tak postawione pytanie jest prosta, ponieważ wszyscy spodziewamy się problemów z cukrzycą czy nadciśnieniem. Wiele innych schorzeń nie jest już jednak tak oczywistych.

Naturalne jest, że firmy farmaceutyczne będą wydawały środki na znalezienie leków na najpoważniejsze choroby, ale nie można zapomnieć o innych pacjentach. W ramach badań dla farmacji często trzeba sobie odpowiedzieć na pytanie, czy sensowniej będzie przeznaczyć budżet na badania na podologię, nefrologię, okulistykę czy jeszcze inny dział medycyny. Epidemiologia jest w stanie nam bardzo pomóc.

Typowy proces wprowadzania leku na rynek

Nie jest tak, że jak analizy dla farmacji powiedzą, że w społeczeństwie zaczyna się epidemia zwyrodnienia plamki żółtej, firma będzie w stanie uruchomić od razu produkcję leków. Stworzenie leku to ryzyko, ponieważ odbywa się tak naprawdę metodą prób i błędów i samo to, że z analiz dla farmacji wynika przyszłe wielkie zapotrzebowanie na lek, nie ma tutaj gwarancji sukcesu.

Proces wprowadzania leku na rynek przebiega następująco:

1. Pomysł na lek – ktoś trafił na substancję, która może mieć ciekawe zastosowania;
2. Badania przedkliniczne – badania na zwierzętach;
3. Badania kliniczne:

3.1.        Faza I – badanie toksyczności leku na grupce osób zdrowych lub bardzo chorych na daną chorobę;

3.2.        Faza II – badanie skuteczności leku na kilkuset osobach chorych;

3.3.        Faza III – randomizowane badania na grupie kilku tysięcy chorych;

3.4.        Faza IV – badanie skutków ubocznych i efektów przedawkowania;

4. Rejestracja leku.

Jest to proces szalenie skomplikowany i kosztowny, trwa nawet kilkanaście lat, a jego szanse powodzenia są znikome. Dlatego badania epidemiologiczne są tak szalenie ważne. Firma farmaceutyczna próbująca stworzyć lek gra z chorobami w ruletkę i chociaż nie stoi na straconej pozycji, jej szanse są niewielkie.

Przeprowadzając procesy badawcze bardzo ważne jest zastosowanie odpowiednich rozwiązań, które pozwolą na zachowanie wysokiej jakości przeprowadzanego badania. Przede wszystkim warto zwrócić uwagę na możliwość monitorowania badań klinicznych i badań obserwacyjnych, co pozwala czuwać nad przebiegiem procesu badawczego, jak i osiąganych wyników. W głównej mierze zaś umożliwia to dynamiczne reagowanie na pojawiające się zdarzenia.

Kim jest i na czym polega praca monitora?

Istotną rolę w procesach zorientowanych na badaniach klinicznych odgrywa monitor, którego można określić jako pośrednika między badaczami a osobami sponsorującymi dany projekt. Do zadań monitorów zaliczyć można przede wszystkim:

• współpracę z ośrodkami badawczymi;
• pomoc we właściwym przeprowadzaniu badania;
• gromadzenie potrzebnych danych z ośrodków, które realizują badanie;
• sprawdzanie jakości pozyskiwanych danych;
• weryfikacja danych.

Monitor daje przede wszystkim bezpieczeństwo

Prace podejmowane przez monitorów przede wszystkim skupiają się na uwzględnieniu:

• dobrej praktyki klinicznej;
• przestrzeganiu stworzonego protokołu badania;
• bezpieczeństwa pacjentów objętych badaniem;
• zgłaszanie badania do komisji bioetycznej.

Stąd można powiedzieć, iż monitor czuwa nad przebiegiem procesu badawczego, który odnosi się do zachowania prawidłowego zdrowia danej społeczności. Osoba w postaci monitora jest potrzebna, aby zachować właściwy, a więc bezpieczny i zgodny z przyjętymi zasadami przebieg procesu badawczego.    

Uczestnik procesu powinien czuć się bezpiecznie

Ogólnie rzecz ujmując realizowane procesy badawcze nakierowane na zachowanie odpowiedniego zdrowia pacjentów bądź też ich znacznej poprawy powinny być kontrolowane przez osoby, który potrafią zachować odpowiednie dystans. Tylko on pozwoli na przedstawienie wiarygodnych wyników i wyłapywanie zdarzeń, które nie powinny mieć miejsca.

Kontrola jako sposób na dobry efekt

Osoba monitora wpływa tak na bezpieczeństwo procesu, jak i podnoszenie komfortu związanego z zachowaniem potrzeby bezpieczeństwa pacjentów. Ponadto monitorowanie badań klinicznych wpływa na jakość wprowadzanych rozwiązań i trafność podejmowanych decyzji. Jednocześnie pozwala to na uporządkowanie dotychczasowych efektów badania ora wprowadzenie ewentualnych udoskonaleń. Przede wszystkim należy zdawać sobie sprawę, że odpowiednia kontrola przekłada się na ostateczną wartość zrealizowanego procesu badawczego.

Procesy badawcze w medycynie charakteryzują się wykorzystaniem specjalistycznych metod, które umożliwiają pozyskiwanie maksymalnej ilości potrzebnych informacji. Ponadto dzięki wyznaczeniu odpowiednich wymagań oraz ustaleniu zasad, realizowane procesy cieszą się nie tylko wiarygodnością pozyskiwanych danych, ale także skutecznością. Wyniki, które pozyska się w procesie badawczym, mogą przyczynić się do uskutecznia prowadzonych terapii i podnoszenia jej wyników.

Alternatywa dla badań klinicznych

Jeśli chodzi o przeprowadzanie procesów, nakierowanych na badania obserwacyjne, mówi się o nich, że stanowią dopełnienie popularnych badań klinicznych. Niestety czasami przeprowadzenie badań klinicznych jest niemożliwe (na przykład ze względu na ich wątpliwą zgodność z przyjętymi zasadami etyki). Wtedy warto zwrócić uwagę na badania takie jak obserwacyjne, które dają szansę na pozyskiwanie:

• rzetelnych ocen czynników ryzyka;
• czynników prognostycznych.

Na co pozwalają procesy badawcze?

Projekty w dziedzinie medycyny, które zorientowane są na typ badań obserwacyjnych, umożliwiają przeprowadzanie procesów, nakierowanych na:

• obserwację pacjentów;
• odnotowanie skutków stosowanej terapii leczniczej;
• wskazywanie skutków narażenia na danych czynnik potencjalnie chorobotwórczy.

W zależności od wybranej metodologii badania, można przeprowadzać pomiary:

• kohortowe;
• kliniczno-kontrolne;
• przekrojowe;
• prospektywne;
• retrospektywne.

Czym się różnią badania prospektywne od retrospektywnych?

Badania retrospektywne bazują na zastosowaniu dostępnej już dokumentacji medycznej, tym samym odnoszą się do wydarzeń, które miały już miejsce. Za narzędzie w tym badaniu w oczywisty sposób uznaje się analizę zgromadzonych danych. Jeśli odnieść się do badań prospektywnych to należy zauważyć, iż odnoszą się one do przyszłości, a tym samym dają szansę na:

• podejmowanie działań zgodnych z ustalonym planem;
• określanie przedziału czasowego, w którym odbędzie się badanie;
• wskazanie danych, które są potrzebne do zrealizowania badania, a następnie ich pozyskanie.

Każda metoda ma swoje zalety

Mówiąc o badaniach obserwacyjnych warto podkreślić, iż dzięki zastosowaniu ich w procesie badawczym, można przeprowadzić stosunkowo tani proces badawczy na dużej próbie osób. Jeśli chodzi o badania retrospektywne warto zaznaczyć, iż ich zaletą jest możliwość korzystania z danych już zgromadzonych, co eliminuje konieczność przeprowadzania działań zorientowanych na ich pozyskanie. Zaś jeśli chodzi o badania prospektywne, to ich największą zaletą jest możliwość przygotowania procesu i poddanie badaniu aktualnego zagadnienia.